特发性矮小（ISS）是一种常见的、病因不明的导致儿童身高低于正常水平的病症。国外统计资料显示：约60～80%的身材矮小儿童属于特发性，ISS国际共识专家委员会也指出：80%前来就诊的矮小患者可诊断为ISS。可见ISS在儿童矮身材中的发生率之高。

ISS患儿自身不缺生长激素，但治疗时医生通常会建议注射生长激素，那么对于家长们普遍关心的生长激素治疗的安全性有效性，国内外的权威机构有怎样的结论呢？近日，在第七届湖湘儿童生长发育管理论坛暨湖南省健康服务业协会儿童生长发育管理分会上由湖南省人民医院的徐璇主任在《ISS诊疗应用发展》专题中探讨了“生长激素治疗ISS的有效性与安全性”。

早在2003年，美国食品药品监督管理局（FDA）就正式批准了生长激素用于ISS的临床治疗。根据美国国家合作生长发育研究项目关于矮小症治疗方面的数据（简称NCGS数据）显示，长期使用人生长激素治疗ISS患儿是安全的。NCGS数据库的8018例ISS患者人群与普通人群相比，严重不良事件的发生率和死亡风险并没有显著差异。这一结论为ISS患者的长期治疗提供了强有力的支持。

尽管我国在适应症审批方面稍有滞后，但经过严格的三期临床试验验证，患儿身高获得明显改善，且无明显不良反应事件。2021年中国首次将ISS纳入生长激素治疗的适应症中，并且值得一提的是，当时申报了ISS适应症并获得国家药监局批准的正是安科生物生产的安苏萌生长激素。这意味着，ISS被正式纳入生长激素的适应症不仅为患儿提供了合法的治疗途径，也为医生开具处方提供了依据，避免了“超说明书用药”的风险。

徐璇主任同时强调，治疗方案应当根据矮小的具体原因，并结合个体的生长潜能和剩余生长潜能来制定。在评估治疗效果的同时，还需要定期监测患儿的安全性指标，以便及时调整治疗方案，从而最大化地改善患儿的最终身高。这不仅需要医生具备高度的专业素养，也需要患者及家属的密切配合。

生长激素治疗ISS的有效性和安全性已经得到了广泛的临床验证。随着更多研究的深入和临床经验的积累，我们有理由相信，生长激素将继续在改善ISS患儿的身高和生活质量方面发挥重要作用，通过规范化的诊断流程与个性化的治疗方案，为特发性矮小的孩子带来希望，让他们拥有更健康、更美好的未来。

内容来源：第七届湖湘儿童生长发育管理论坛暨湖南省健康服务业协会儿童生长发育管理分会